在新墨西哥大学健康科学中心从事临床试验是一件令人兴奋的事情 多发性硬化症专科诊所. 我们正在朝着更有影响力的治疗方法迈进，这些治疗方法为我们的患者带来了真正的希望，患者通过参与研究为科学做出了有意义的贡献。
这一切都说明了一个非常重要的事实：多发性硬化症患者将迎来希望。
多发性硬化症是一种慢性且常常使人衰弱的疾病，是一种神经免疫疾病，当免疫系统损害大脑、脊髓和视神经时就会发生。炎症会导致病变，破坏重要神经细胞周围的髓鞘。症状包括疲劳、平衡和协调问题、视力和说话困难以及震颤。
在美国，有近 200 万人患有多发性硬化症，每周有近 1994 人被新诊断出患有此病，女性患者数量约为男性患者的四倍。从 2017 年到 XNUMX 年，美国患有多发性硬化症的人数增加了四倍。
多发性硬化症 (MS) 主要有三种类型：
- 复发缓解型多发性硬化症 (RRMS)： 关于85％ 的多发性硬化症患者最初被诊断患有 RRMS，这种疾病的症状可能时有时无。市场上有几种有效的 RRMS 疾病改良疗法。
- 继发性进行性多发性硬化症 (SPMS)： RRMS 患者可能会发展到这一阶段，尽管没有出现可以通过 MRI 成像检测到的新脑损伤，但症状会逐渐恶化。目前尚无针对非活动性 SPMS 的获批疗法。
- 原发性进行性多发性硬化症（PPMS）： 这种类型的 MS 一开始症状持续发作，无法缓解。目前只有一种 PPMS 获批治疗方法。
新墨西哥大学健康科学中心的研究人员和患者正在通过多项正在进行的临床研究共同努力，开发针对 MS 各个阶段的新治疗方法。
VISTA 试验：探索髓鞘再生
我们最近完成了一项特别令人兴奋的临床试验的招募，该试验名为 VISTA，又称“评估 PIPE-307 对复发缓解型多发性硬化症患者的安全性和有效性的研究“这项 2 期随机双盲研究评估了在现有治疗中添加一种名为 PIPE-307 的药物是否比安慰剂更能改善 MS 症状。
在第 1 阶段研究中，研究化合物被发现可以阻断 M1 受体，从而导致髓鞘再生，即髓鞘再生的过程。为了衡量患者的进展，我们仔细研究了他们的低对比度视力和视神经厚度的改善情况。
这些视觉健康指标非常有趣。视神经对治疗效果特别敏感，因此我们会寻找治疗改善视神经结构完整性的迹象。
入组患者继续接受现有治疗 疾病改良疗法 （DMT），预防新的临床复发。PIPE-307 可以为这些已获批准的治疗增加修复髓鞘损伤的能力，以防止复发。
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BTKi 试验：减缓进展的机会
为了帮助 SPMS 和 RRMS 患者取得更好的治疗效果，我们参与了布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 (BTKi) 类药物的多项研究。这类新型 DMT 靶向与 MS 有关的免疫细胞。
BTKi 独特的作用机制使其特别引人注目。B 细胞（位于脾脏和淋巴结等外周淋巴组织中）和小胶质细胞（位于中枢神经系统中）是具有 BTK 酶的免疫细胞，这些酶会引发炎症并导致髓鞘损伤。BTKi 药物可阻止这一过程。
我们怀疑，由于 BTKi 作用于中枢神经系统的小胶质细胞，这些药物可能有助于减缓或阻止 MS 的进展。
我们已经或正在参与的研究包括 双子座, FENhance 与 FUSION, 其中包括为我们的患者带来希望，并让参与者在领先治疗方法向公众开放之前获得这些治疗方法。
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FUSION 试验
在这次试验中，我们正在研究 DMT 的组合，以了解同时服用这两种药物是否会在免疫系统中产生协同效应，为患者带来比单独使用任何一种药物更大的缓解。
在第 1 部分中，一组参与者将服用试验性 BTKi 或富马酸二羟甲基醚 (DRF)。在第 2 部分中，另一组参与者将服用试验性 BTKi 和 DRF 的组合或单独服用 DRF。
研究人员将评估复发率、体检和 MRI 扫描，以了解这些治疗如何影响患者的健康，尤其是大脑中新的炎症区域。要报名，患者必须被诊断为 RRMS。如果您有兴趣参加这项激动人心的试验， 请致电 505-925-4124 了解更多信息。
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在 MS 临床试验中心进行实践
新墨西哥大学健康科学中心很高兴参与临床试验。我们正处于技术进步的前沿，这些技术可以真正改善患者的生活质量。在任何时候，我们都在参与几项不同的多发性硬化症临床试验。例如，在本文发表时，我们正在参加本文未提及的针对多发性硬化症的新临床试验。这确实是一个快速发展的领域。
髓鞘再生剂、BTKi 类药物和新兴单克隆抗体等新药为具有独特作用机制的 MS 患者带来了希望，这些患者可能从 RRMS、非活动性 SPMS 到 PPMS 等所有类型的 MS 患者都看到了希望。对于患有这种慢性和渐进性疾病的患者来说，希望是健康中非常重要的一部分。
但是，如果没有患者同意参与研究，我们就无法取得任何进展。我称他们为英雄，因为为了他人的利益而站在科学的前沿是需要勇气的。患者参与研究有很多好处，包括：
- 在领先的治疗方法向公众开放之前获得这些治疗方法。
- 对他们的健康状况进行非常密切的监测。试验参与者会接受更仔细的监测，包括频繁的血液检查和 MRI 检查，以及比标准临床环境中更多的体检。
- 临床试验期间提供的所有服务对患者均免费。
- 在 RRMS 试验中，患者要么接受研究药物治疗，要么接受 FDA 批准的现有疾病改善疗法治疗。通常没有安慰剂组。
我们的患者群体非常多样化。临床试验的多样性至关重要，因为它有助于确保 DMT 对所有背景的人都是安全有效的。通过提供 MS 研究机会，我们有独特的机会提高我们对 MS 的了解。
我们对 MS 病理生理学和治疗的理解一直在不断发展，因此参与让我们保持领先地位的研究非常重要。通过积极参与临床试验，我能够了解这些新兴药物的作用机制，并了解它们如何直接影响患者。这有助于我提供更全面的临床护理方法。
对于受训人员来说，在以通过研究推动科学进步为首要目标的中心学习有很多好处。 我们的学员在接触最新进展的同时，还培养了研究专业知识，磨练了批判性思维技能，学会了应用循证实践，提高了未来获得奖学金和学术职位的竞争力。最重要的是，他们参与了我们不断学习和创新的文化，这对学员的整个实践都有好处。
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